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不用病毒,纳米颗粒也能递送CRISPR“剪刀”

发布时间:2017-10-10浏览:1222发布人:武汉市科技信息中心

    北京10月9日电 英国《自然·生物医学工程》杂志日前在线发表的一篇论文,介绍了通过纳米颗粒而非病毒来递送CRISPR基因组编辑分子的方法。实验中,美国科学家利用这种非病毒递送方法,有效纠正了引起小鼠杜氏肌营养不良症的遗传突变。


    CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”,现已发展成为该领域最炙手可热的研究工具之一。以往研究表明,通过介入,CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变,效率比既往基因编辑技术更高。目前,CRISPR技术在医疗健康方面的应用潜力,取决于将三种DNA编辑组件——Cas9 DNA剪切酶、向导RNA以及待插入基因组的DNA供体有效递送至特定的靶细胞。病毒可用来转运这些分子,但是存在安全隐患,运量也有限,更重要的是,其会降低CRISPR组件的编辑效率。


    此次,美国加州大学伯克利分校科学家尼仁·穆希、艾琳娜·康柏及其同事通过研究表明,CRISPR组件可被包装在单个纳米金粒子周围,然后包裹在保护性聚合物内。该纳米粒子可以将CRISPR组件有效递送至各种不同细胞内,即是说,一种有效的非病毒CRISPR递送机制出现。


    他们的实验同时表明,基因编辑通过同源介导的双链DNA修复(修复由Cas9 DNA剪切酶造成的DNA双链断裂的最准确机制)进行,而且作为实验对象的杜氏肌营养不良症小鼠,其肌肉组织内的脱靶编辑已降到最低。杜氏肌营养不良症是一种X染色体隐性遗传疾病,病患会因骨骼肌不断退化而出现肌肉无力或萎缩,导致不便行走,医学界尚无有效疗法。